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武田中国日前宣布，旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：维因止）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品，其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白，有望为患者带来精准治疗的创新选择。武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示，近年来，武田致力于在罕见出凝血疾病领域丰富的产品管线加速引进中国；注射用伏尼凝血素α的获批，将进一步满足中国血管性血友病成人患者的临床治疗需求，助其改善生活质量，实现自由人生。血管性血友病（VWD）是一种遗传性出血性疾病，患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子（VWF）数量减少或质量异常，从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件，严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月经增多和产后出血的风险均显著高于一般女性，生育能力多受影响，严重时甚至危及生命。中华医学会血液学分会候任主任委员、中华医学会血液学分会血栓与止血学组组长胡豫教授表示：血管性血友病是一种罕见疾病，在我国，40.6%的患者首次就诊时曾被误诊，平均7.12年才能被确诊，疾病存在误诊率高、诊断延迟等特点；此外，VWD患者的分型诊断亦需要极其复杂的流程和能力要求。目前，我国VWD已诊断患者数量较少，登记在库的已诊断患者约人。重度VWD患者可发生严重出血及相关并发症，如胃肠道出血、术后出血、关节出血、女性经期过度出血、产后大出血等，严重时可危及生命。作为血管性血友病领域的精准治疗药物，此次注射用伏尼凝血素α在国内获批，填补了我国VWD替代疗法的临床空白，让医生有了帮助VWD患者的新武器，将大幅助益我国加强血管性血友病的临床规范化诊疗。中国血友病协作组组长、中华医学会血液学分会委员杨仁池教授表示：“多年以来，国内血管性血友病患者由于缺乏针对性的疗法，在紧急情况下大多依靠新鲜血浆或冷沉淀等血浆制品进行治疗，但不同血浆制品中含有的VWF因子不确定、批次不稳定，临床很难根据患者的实际需求进行剂量调整。同时，医院使用血制品限制较多，经常无法满足患者的临床需求。期待注射用伏尼凝血素α为患者提供更精准的出血事件管理方案，帮助他们重回正常生活。”新民晚报记者左妍 |
