彭军教授

医学博士、主任医师、博士生导师

医院血液科常务副主任

“长江学者”特聘教授

国家杰出青年科学基金获得者

全国优秀博士学位论文奖获得者

中国实验血液学会副主任委员

中国生理学会血液生理专业委员会委员

中华医学会血液学分会血栓与止血专业学组委员

年，ITP国际工作组制定了第一版ITP国际共识。随后，中国ITP工作者也制定了相关共识，并进行4次更新。年，ITP国际工作组和美国血液学会（ASH）对既往发布的共识、指南进行了更新。结合国内临床研究进展及实际情况，中华医学会血液学分会血栓与止血学组召集国内专家，经反复商讨后制定了版的《成人ITP诊断与治疗中国指南》（以下简称“指南”），旨在为成人ITP诊治提供最新的临床指导。

成人ITP

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。目前国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的成人ITP年发病率为（2-10）/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性略高于同年龄组男性。

ITP的临床表现主要为出血，从无症状血小板减少或皮肤粘膜出血，直至严重内脏出血甚至致命的颅内出血。老年患者发生致命性出血的风险明显高于年轻患者。除了出血，部分患者还有乏力、焦虑等表现。

ITP的发生是血小板生成减少和血小板破坏增多的共同作用结果。因此，促进血小板生成和阻止血小板过度破坏是治疗ITP的两个重要策略。

成人ITP是一种慢性疾病，且出血事件不会随病程延长而减少。国际合作ITP研究组（ICIS）开展了一项前瞻性、观察性研究，纳入了-年间诊断ITP的名儿童和名成年患者。随访两年的结果发现，在诊断后的第6、12、24个月，儿童ITP患者缓解率分别为70%、71%、71%，而成年患者对应时间点的缓解率为45%、49%、56%。这意味着，30%的儿童ITP患者和50%的成人ITP患者呈疾病慢性化。

ITP患者的出血风险除了与年龄相关，还与血小板计数呈显著负相关。当血小板计数20x/L时，患者的出血程度显著加重（x2=82.40，P0.01）。因此，ITP患者的治疗，应至少保持目标血小板计数水平20-30×/L，若低于这个水平，出血风险将明显增加。

目前ITP的诊断仍然基于临床排除法，须除外其他原因所致血小板减少。除详细询问病史及细致体检外，其余诊断要点包括：

1.至少连续2次血常规检查示血小板计数减少，外周血涂片镜检血细胞形态无明显异常。

2.脾脏一般不增大。

3.骨髓检查：ITP患者骨髓细胞学特点为巨核细胞增多或正常，伴成熟障碍。

4.须排除其他继发性血小板减少症：如自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常综合征（MDS）、再生障碍性贫血（AA）、恶性血液病等。

5.诊断ITP的特殊实验室检查：（1）血小板糖蛋白特异性自身抗体（2）血清TPO水平测定。对疑诊ITP患者推荐的基本评估和特殊实验室检查详见表1。

表1成人原发免疫性血小板减少症诊断推荐的实验室检查项目及临床意义

6.出血程度分级：应用出血评分系统量化ITP患者出血情况及风险评估。该系统分为年龄和出血症状两个部分（表2）。ITP患者的出血评分＝年龄评分+出血症状评分（所有出血症状中最高的分值）。

表2成人原发免疫性血小板减少症出血评分系统

依据病程长短，ITP分为三期：（1）新诊断的ITP：确诊后3个月以内的患者；（2）持续性ITP：确诊后3-12个月血小板持续减少的患者，包括未自发缓解和停止治疗后不能维持完全缓解的患者；（3）慢性ITP：血小板持续减少超过12个月的患者。

重症ITP：血小板10×/L伴活动性出血，或出血评分≥5分。

难治性ITP：指对一线治疗药物及二线治疗中的促血小板生成药物、利妥昔单抗治疗均无效，或脾切除无效/术后复发，进行诊断再评估仍确诊为ITP的患者。

1.治疗原则

版指南强调，ITP治疗应遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗毒副作用最小化基础上提升血小板至安全水平，减少出血事件，