钱江晚报·小时新闻记者郑佳颖

六个月大的依依（化名），患上了一种怪病，正常孩子粉嫩的肤色在她小脸上几乎看不到，入院第二天，她的血色素掉到6克，出现血尿、血小板减少等症状，肾脏功能也因此受到了损害。

依依被确诊为非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），这是一种发病率仅为百万分之一的超级罕见病。

图源：视觉中国

“本以为二胎可以诞下健康宝宝，没想到女儿和她哥哥得了一样的病，襁褓中便要遭罪了。”孩子可能需要面临长期的血浆置换治疗，等待依依妈妈的更是漫长的忐忑和高额的治疗费用。

近年来国家不断深化医疗改革，多项医疗惠民政策出台、罕见病目录推出，以及诊疗协作网的建设，为中国罕见病防治事业奠定了进一步发展的基础。

如何从中探索出可持续模式，推动罕见病多层次医疗支付保障体系的建设，提高罕见病药物的可及性，让医学、病人家庭摆脱罕见病治疗困境，一直是专家学者