在年移植和细胞治疗会议上发表的一项2期试验(NCT)的最新结果显示，Narsoplimab(OMS)在高危造血干细胞移植相关血栓性微血管疾病(HSCT-TMA)患者中显示出临床活性和良好的生存益处。

结果显示，在全面分析中，Narsoplimab的客观缓解率为61%(ORR，95%CI，40.6%-78.5%;p0.);

在按方案规定接受Narsoplimab治疗的患者中，客观缓解率为74%(95%CI，51.6%-89.8%;p0.)。

在全面分析、按方案分析中，HSCT-TMA术后天存活率分别为68%和83%，完全缓解者天存活率为94%。

全面分析、按方案分析和完全缓解者的中位总生存期分别为天、天、不可估量。

此外，在全面分析和按方案分析中，分别有74%和77%的患者经历了器官功能的实质性改善。

Samerk.Khaled医学博士在会议上说:

Narsoplimab是一种可抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)的全人类IgG4单克隆抗体。MASP-2是补体凝集素途径的效应酶，Narsoplimab尚未被发现干扰经典补体途径（补体途径在获得性免疫应答感染方面起着关键作用）。

年1月，美国食品药品监督管理局授予Narsoplimab用于治疗HSCT-TMA的生物制品许可证申请优先审批权。监管机构预计将在年7月17日前对这一申请做出决定。

Narsoplimab也正在进行多个3期试验的研究，这些试验正在研究它在其他凝集素途径相关疾病中的应用，包括在IgA肾病和非典型溶血性尿毒综合征（NCT）中的应用。

参考资料

[1]NarsoplimabShowsImpressiveResponses,SurvivalBenefitinHigh-RiskHSCT-TMA

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